Jueves. 23.11.2017 |

Alnylam y Sanofi anuncian resultados positivos de patisirán para polineuropatía amiloidótica familiar por TTR

Alnylam y Sanofi anuncian resultados positivos de patisirán para polineuropatía amiloidótica familiar por TTR

 

Alnylam Pharmaceuticals, empresa especializada en agentes terapéuticos de ARNi, y Sanofi Genzyme, la unidad de negocio global en asistencia especializada de Sanofi, han anunciado que el estudio en fase III APOLLO sobre patisirán, un agente terapéutico experimental de ARNi que está desarrollándose para pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar por TTR, ha cumplido su criterio de valoración principal de eficacia y todos los criterios de valoración secundarios.

El criterio de valoración principal del estudio era el cambio en la escala de deterioro por neuropatía modificada, con respecto a la línea basal, (mNIS+7) al cabo de 18 meses. El criterio de valoración secundario clave era la mejora en la calidad de vida evaluada mediante el Cuestionario Norfolk de calidad de vida para la neuropatía diabética.

“Estamos orgullosos de anunciar los primeros resultados positivos de un estudio en fase III de un agente terapéutico de ARNi, algo que marca la posible llegada de una clase de fármacos totalmente nueva. Representa la culminación de un camino de 15 años de incesante trabajo por parte de innumerables colaboradores que han superado importantes retos a nivel científico y comercial para convertir en realidad los agentes terapéuticos de ARNi”, ha declarado John Maraganore, presidente Ejecutivo de Alnylam. “Es un hito muy emocionante, sobre todo para los pacientes, sus médicos y familiares. Expresamos nuestra más profunda gratitud a todos los pacientes, investigadores y miembros del personal del estudio APOLLO, porque han hecho posible este importante avance científico”.

Estudio aleatorizado con 225 pacientes

El ensayo APOLLO incluyó a 225 pacientes con neuropatía amiloidótica familiar por TTR, con presencia de 39 genotipos, en 44 centros de 19 países de todo el mundo. Los pacientes fueron aleatorizados en una proporción 2:1 para recibir patisirán o placebo y la administración de patisirán se realizó por vía intravenosa a una dosis de 0,3 mg/kg una vez cada tres semanas durante 18 meses. En ambos indicadores, mNIS+7 y Norfolk QOL-DN, una puntuación más baja indica un mejor resultado clínico.

El perfil de seguridad global de patisirán fue favorable, como ha destacado Akshay Vaishnaw, vicepresidente ejecutivo de I+D de Alnylam. “Los pacientes que viven con neuropatía amiloidótica familiar por TTR se enfrentan a un avance inevitable y doloroso de una enfermedad debilitante. Creemos que los datos de APOLLO son muy favorables y demuestran el potencial del agente experimental patisirán para mejorar las vidas de los pacientes con neuropatía amiloidótica familiar por TTR. Ahora, nuestro objetivo inmediato es presentar estos datos ante las autoridades sanitarias de todo el mundo”.

En base a estos resultados positivos, Alnylam prevé presentar su primera solicitud de consideración de producto en fase de investigación a finales de 2017 y su primera solicitud de autorización de comercialización poco después. Sanofi Genzyme está preparando actualmente los trámites regulatorios para patisirán en Japón, Brasil y otros países, que comenzarán en la primera mitad de 2018. Una vez obtenidas las autorizaciones regulatorias, Alnylam comercializará patisirán en EE. UU., Canadá y Europa Occidental, y Sanofi Genzyme comercializará el producto en el resto del mundo.

Enfermedades genéticas raras

“Los agentes terapéuticos de ARNi tienen el potencial de convertirse en una innovadora clase de fármacos para pacientes con enfermedades genéticas raras,” ha afirmado Elias Zerhouni, presidente de I+D Global de Sanofi. “Los datos de APOLLO sugieren que patisirán podría ayudar a mejorar las vidas de las personas que padecen neuropatía amiloidótica familiar por TTR, una población de pacientes con una necesidad urgente de opciones terapéuticas adicionales. Estamos encantados de colaborar con Alnylam para hacer que patisirán esté disponible en todo el mundo a la mayor brevedad posible”.

Los resultados completos, incluidos los datos de un análisis exploratorio del subgrupo de pacientes con afectación cardíaca, se presentarán en la 1a Reunión Europea de Amiloidosis por TTR para Pacientes y Médicos, que se celebrará el 2 de noviembre de 2017 en París.

APOLLO es el mayor estudio aleatorizado que se ha completado en esta enfermedad. Prácticamente todos los pacientes aptos que completaron APOLLO han pasado al estudio de extensión abierta (OLE) de APOLLO y siguen recibiendo patisirán.

Alnylam y Sanofi anuncian resultados positivos de patisirán para polineuropatía amiloidótica familiar por TTR